PAGINE PER IL PAZIENTE

 

La preghiamo di leggere con attenzione queste informazioni, che Le serviranno quale guida per esprimere il Suo consenso o dissenso a partecipare allo studio "Trial multicentrico di fase Il della talidomide nei pazienti con Mielofibrosi con Metaplasia Mieloide"

Cos'è la mielofibrosi?

La mielofibrosi è una rara malattia neoplastica caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di cellule staminali o progenitrici dei midollo osseo. Le cellule proliferano anche al di fuori dei midollo, specialmente nella milza, che si ingrossa. Nel midollo osseo e nella milza c'è la produzione di nuovi vasi sanguigni che devono sostenere le cellule tumorali. Questa attività, detta neoangiogenesi, potrebbe essere fondamentale per lo sviluppo della malattia, come è già dimostrato per altri tumori.

Cos'è la talidomide?

La talidomide non è un chemioterapico ma è un farmaco che blocca l'angiogenesi, ossia la crescita di nuovi vasi sanguigni, e riduce l'infiammazione. Esso si è dimostrato utile in pazienti con mieloma multiplo (altra neoplasia dei midollo osseo), con glioblastoma (neoplasia cerebrale) e con malattie non neoplastiche (come il morbo di Crohn, la lebbra). La talidomide non è attualmente in commercio in Italia, in quanto può danneggiare gravemente il feto se assunta da donne gravide o che entrano in gravidanza entro un mese dalla sospensione dei farmaco. La talidomide, tuttavia, potrà essere disponibile per quelle malattie per le quali venga dimostrata una sua efficacia.  Il farmaco può causare sonnolenza, stitichezza, vertígini, cefalea, nausea e raramente eritema: i sintomi sono solitamente lievi, possono attenuarsi (ad esempio la sonnolenza) con il proseguire della terapia e comunque spariscono alla sospensione della terapia. Il farmaco, tuttavia, può causare danni ai nervi periferici che si manifestano solitamente con formicolii, con possibilità che siano permanenti, pertanto è raccomandato il controllo neurologico durante la terapia. Nel caso in cui comparisse sonnolenza Lei dovrà astenersi da attività potenzialmente pericolose, che richiedano un'assoluta concentrazione mentale (uso di mezzi meccanici e guida di mezzi a motore, inclusa l'automobile).
Per tutti questi motivi, prima di poter entrare nello studio Lei dovrà dichiarare di assumersi tutte le responsabilità connesse con l'uso dei farmaco.

Cos'è un trial?

Un trial, ovvero sperimentazione clinica, è una ricerca che studia l'effetto di un farmaco su una popolazione di malati. I malati possono scegliere se partecipare oppure no e possono anche chiedere di uscire dallo studio durante la sua esecuzione. I pazienti, tuttavia, devono essere consapevoli che la loro salute e incolumità verrà sempre salvaguardata durante lo studio, in quanto i medici si comporteranno sempre secondo scienza e coscienza come durante la pratica clinica. Inoltre lo studio stesso viene approvato da un comitato etico.

Come sarà condotto questo trial?

I pazienti che risulteranno idonei al trial riceveranno alcuni esami iniziali (esami del sangue, incluso l’FSH per valutare la fertilità nelle donne, ecografia dell'addome) e un'attenta visita dei loro ematologo/internista/oncologo. Sarà poi loro consegnato il farmaco. I pazienti dovranno presentarsi in ospedale ogni 2 settimane nei primi due mesi e poi ogni mese per 4 mesi. Verranno ogni volta visitati e verranno ripetuti gli esami dei sangue. Sarà loro chiesto anche di completare dei questionari sulla qualità della vita, sulla sonnolenza, sulla funzione dei nervi, sulla stanchezza e sulla stipsi. Verrà inoltre utilizzata una parte del sangue prelevato per studi biologici non genetici volti a comprendere il meccanismo che sottostà alla malattia e all’azione del farmaco. Ogni qualvolta i pazienti dovessero avvertire sintomi nuovi o strani o più intensi dei solito deve avvertire il medico ospedaliero di riferimento. I pazienti sono liberi di abbandonare lo studio in ogni momento.

Perché partecipare al trial?

Le possibilità di terapia nella mielofibrosi sono limitate e la talidomide si è proposta come nuova possibilità per affiancare la terapia tradizionale. La talidomide è un farmaco potente ma non è una chemioterapia. Nessuno può assicurare prima di sperimentarlo che la talidomide sia efficace sulla mielofibrosi, ma gli studi preliminari in questa ed altre malattie sono promettenti. Il contributo di ogni singolo malato che partecipa è fondamentale per il progresso nello studio di questa malattia, per la quale non è ancora stata dimostrata l'efficacia di alcun farmaco.

Come verranno trattati i miei dati personali e sanitari?

Desideriamo informarla che la legge 675/96 prevede la tutela delle persone e di altri soggetti rispetto al trattamento dei dati personali. Ai sensi della legge suddetta tale trattamento sarà improntato ai principi di correttezza, liceità e trasparenza e tutelando la Sua riservatezza e i Suoi diritti. Ai sensi dell'articolo 10 della legge 675/06 La informiamo che raccoglieremo dati demografici, ematochimici, clinici ed ecografici allo scopo di studiare l'efficacia della talidomide nei pazienti con mielofibrosi. I dati saranno raccolti e comunicati attraverso moduli cartacei dal medico ospedaliero di pertinenza e saranno trasmessi al Centro Coordinatore tramite buste sigillate. I dati saranno quindi immessi in una banca dati elettronica protetta da doppia password e saranno resi anonimi attraverso una codifica dei nomi dei pazienti.